Editing genetico contro la talassemia: curato il primo paziente italiano

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Manipolare il DNA per ripristinare la produzione dell’emoglobina nei soggetti che sono affetti da talassemia e anemia falciforme: all’Ospedale Bambino Gesù di Roma è stato di recente eseguito il primo intervento di editing genetico su un giovane ricorrendo a una tecnica rivoluzionaria.

Editing genetico contro l’anemia mediterranea

Presso l’Ospedale Bambino Gesù di Roma è stato trattato il primo bambino italiano malato di anemia mediterranea, nota anche come beta-talassemia, attraverso una nuova tecnica che va ad agire direttamente sul patrimonio genetico. L’intervento, realizzato dall’équipe medica guidata dal professor Franco Locatelli (direttore di Ematoncologia presso la struttura capitolina e presidente del Consiglio Superiore di Sanità), consisteva in una sorta di editing del DNA del paziente affinché potesse tornare a produrre correttamente e in modo autonomo i globuli rossi, in modo da non dover più dipendere in futuro dalle trasfusioni di sangue. La notizia è ancora più rilevante se si pensa che l’ospedale pediatrico ubicato nei pressi del Vaticano è al momento l’unico centro italiano coinvolto in questa forma di sperimentazione che mira a curare i piccoli pazienti con delle cellule staminali “ereditate”.

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Le parole del professor Franco Locatelli

Come è noto nel nostro Paese sono oltre 10mila le persone che soffrono di talassemia e anemia falciforme, una malformazione genetica ereditaria che riguarda la produzione dell’emoglobina: quest’ultima riveste un ruolo importante perché è la proteina contenuta nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno nei vari tessuti. “Abbiamo agito con una forbice molecolare direttamente sul DNA delle cellule dei soggetti malati” ha spiegato alla stampa Locatelli, secondo cui la finalità dell’intervento era quella di ripristinare la sintesi dell’emoglobina come accade durante la vita fetale. Il trattamento, inoltre, fa parte di una più ampia sperimentazione promossa oramai da tempo a livello internazionale da parte di Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics: peraltro i risultati del Bambino Gesù sono stati in seguito anche illustrati nel corso del “62esimo Congresso della Società Americana di Ematologia (ASH)”, tenutosi negli scorsi giorni in forma telematica e a cui hanno partecipato esperti di tutto il mondo.

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