Forio d’Ischia, 11 marzo. Leo, il bambino malato di Sma di tipo I, non ce l’ha fatta. La triste notizia è stata data dai genitori tramite il profilo social, aperto per dare voce alla richiesta di poter accedere alle cure gratuitamente.
La Sma I viene curata con lo Zolgensma, una delle medicine più costose al mondo che fino a poco tempo fa era fornita in Italia a titolo gratuito sono ai bambini con meno di 6 mesi. Per i bambini che hanno ricevuto la diagnosi oltre quell’età, il farmaco aveva invece un costo proibitivo (circa due milioni di dollari), anche se in altre parti del mondo il suo utilizzo era stata impiegato in modo efficace fino al 21 kg di peso.
La storia di Leo: il bambino ammalato di Sma
Se fino a pochi giorni fa l’Aifa, Agenzia Italiana del Farmaco, aveva stabilito l’uso gratuito di Zolgensma solo per i piccoli di massimo sei mesi e con un peso inferiore ai 13,5 chili, oggi la situazione è diversa.
Infatti, il 9 marzo, l’agenzia in accordo con l’azienda Novartis, ha autorizzato anche in Italia l’utilizzo gratis del farmaco anche per bambini fino ai 21 chili di peso.
La motivazione del cambio di rotta è dovuto alla volontà da parte della società di offrire la cura gratuita all’interno di studi clinici per i piccoli con un peso tra i 13,5 e i 21 chili, così da acquisire su questi pazienti maggiori dati di efficacia del farmaco.
Forse, se tale decisione fosse stata presa prima, oggi Leo sarebbe ancora vivo. La morte del piccolo ha sconvolto non solo tutta la sua famiglia, ma anche il resto del paese che, tramite il profilo social aperto dai genitori tempo fa, era a conoscenza della situazione.
La famiglia infatti aveva deciso di condividere tramite il web la storia di Leo, affetto da Sma di tipo I, una malattia degenerativa molto rara, che colpisce un neonato su diecimila. L’obiettivo era raccontare la loro battaglia e le loro difficoltà per far sì che il bambino avesse accesso alle cure gratuite.
Che cos’è la Sma?
L’atrofia muscolare spinale è la sindrome che ha colpito il piccolo Leo. Si tratta di una patologia neuromuscolare che comporta un’inesorabile morte delle cellule nervose del midollo spinale che danno ai muscoli l’input di movimento.
Circa 1 neonato su 10.000 contrae la Sma ed è tra le cause più frequenti di morte infantile. Le forme più diffuse sono tre e Leo era stata colpito dalla più grave, la I, che comporta notevoli segni di insufficienza respiratoria fin dalla nascita o nel giro di pochi mesi dal parto. Le altre due forme, la II e la III, pur portando a importanti difficoltà motorie, hanno un minor rischio di vita.
Nonostante il grande dolore e l’amarezza per la tardiva decisione da parte dell’Aifa nel rendere il farmaco gratuito anche per i bambini fino a 21 chili, i genitori di Leo hanno deciso di dare il consenso alla donazione degli organi per far sì che il loro bambino possa aiutare a salvare delle vite.
